نخستین درمان مستقیم یک بیماری ژنتیکی درون بدن با کریسپر

محققان با استفاده از تزریق کریسپر (CRISPR) در خون برای اولین بار موفق شدند یک بیماری ژنتیکی را درمان کنند که این کار، راه را برای اصلاح نقص های ژن در هر نقطه از بدن هموار می کند.

- نخستین درمان مستقیم یک بیماری ژنتیکی درون بدن با "کریسپر" محققان با استفاده از تزریق "کریسپر"(CRISPR) در خون برای اولین بار موفق شدند یک بیماری ژنتیکی را درمان کنند که این کار، راه را برای اصلاح نقص های ژن در هر نقطه از بدن هموار می کند.

به گزارش ایسنا و به نقل از آی ای، از زمان کشف فناوری ویرایش ژن موسوم به کریسپر کَس9 (CRISPR-Cas9) مرز اصلاحات ژنوم جابجا شده است.

همین ماه گذشته بود که گزارش شد محققان از کریسپر برای تنظیم کلسترول در میمون ها استفاده کرده اند.

اکنون محققان کالج دانشگاهی لندن(UCL) در یک موفقیت بزرگ، کریسپر را به خون شش نفر مبتلا به یک بیماری ژنتیکی تزریق کردند.

سه مورد از آنها نتایج امیدوار کننده ای را نشان دادند و راه را برای آزمایش های بعدی با استفاده از این روش هموار کردند.

ترانستیرتین آمیلوییدوز یک بیماری آرام پیش رونده است که در اثر جهش ژنتیکی و نقص ژنتیکی در ژن TTR ایجاد می شود.

این جهش باعث می شود که پروتیین ترانستیرتین تولید شده توسط سلول های کبدی به غلط از بین بروند و منجر به آمیلوییدوز شود که از رسوبات غیر طبیعی پروتیین در بدن ت