گامی موثر برای درمان نوعی کم خونی با ژن درمانی نانویی

به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو، ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس نشان داده اند که می توانند از ابزار ویرایش ژن برای درمان، تعداد انگشت شماری از بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل استفاده کنند و در حال حاضر به مراحل انتهایی توسعه این فناوری وارد می شوند.

- شرکت اینتلیا (Intellia) نتایج جالب توجهی در مسیر استفاده از فناوری کریسپر در درمان بیماری سلول های داسی شکل به دست آورده است.

به گزارش گروه فناوری خبرگزاری دانشجو، ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس نشان داده اند که می توانند از ابزار ویرایش ژن برای درمان، تعداد انگشت شماری از بیماران مبتلا به بیماری سلول داسی شکل استفاده کنند و در حال حاضر به مراحل انتهایی توسعه این فناوری وارد می شوند.

این یک پیشرفت بزرگ است، اما چالش هایی مشابه با دیگر روش های ژن درمانی برای سلول داسی شکل در این فناوری نیز وجود دارد.

بیماران باید یک پیوند مغز استخوان را تجربه کند، یک روش پرزحمت، گران قیمت و خطرناک که شامل حذف سلول های بنیادی از مغز استخوان بیمار، ویرایش آن ها در یک مرکز و سپس تزریق دوباره این سلول های ویرایش شده به بیمار است.

هر شرکتی که می تواند راهی برای ویرایش سلول ها با یک تزریق ساده پیدا کند، می تواند این روش های قدیمی را منسوخ کند.