راهی نوین برای درمان یک بیماری نادر چشم

Madison) آمریکا در مطالعه اخیرشان روش درمانی نوینی برای درمان یک بیماری نادر و غیرقابل درمان که به نابینایی در افراد منجر می شود، - محققان دانشگاه ویسکانسین-مَدیسون(University of Wisconsin-Madison) آمریکا در مطالعه اخیرشان روش درمانی نوینی برای درمان یک بیماری نادر و غیرقابل درمان که به نابینایی در افراد منجر می شود، ایجاد کرده اند.

به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال اکسپرس، بیماری بست (Best disease) بیماری ارثی چشم است که به طور معمول طی چند دهه منجر به کوری می شود.

این بیماری با بیش از دویست جهش در ژن BEST1 ایجاد می شود.

محققان این مطالعه توانستند با غلبه بر نسخه های شکسته شده از ژن با استفاده از بسیاری از نسخه های کاربردی BEST1 ، این بیماری را در سلول های بنیادی اصلاح کنند.

این رویکرد برای بیشتر، اما نه همه جهش های BEST1 مورد آزمایش قرار گرفته است.

به عنوان یک روش جایگزین برای جهش هایی که به این روش تقویت ژن پاسخ نمی دهند، محققان از روش ویرایش ژن کریسپر-کس9 (CRISPR-Cas9) برای هدف قرار دادن و اصلاح جهش ها استفاده کردند.

این مطالعه که به رهبری دکتر دیوید گام (David Gamm) استاد چشم پزشکی و علوم بینایی این دانشگاه انجام شد، اخیرا در مجله American Journal of Human Genetics منتشر شد.