درمان بیماری کبدی ارثی با قیچی ژنتیکی

دانشمندان از قیچی ژنتیکی برای درمان بیماری کبدی ارثی استفاده می کنند، در حالی که تا به حال تنها گزینه های درمانی موجود شامل رژیم سخت بدون پروتیین مادام العمر و در موارد شدید، - دانشمندان از قیچی ژنتیکی برای درمان بیماری کبدی ارثی استفاده می کنند، در حالی که تا به حال تنها گزینه های درمانی موجود شامل رژیم سخت بدون پروتیین مادام العمر و در موارد شدید، پیوند کبد بود.

به گزارش ایسنا، بر اساس گزارشی که توسط دانشگاه هلسینکی منتشر شده است، دانشمندان یک بیماری ژنتیکی کبدی به نام آرژینینوسوکسینیک اسیدوری(ACLD) را با استفاده از قیچی ژنتیکی و سلول های بنیادی درمان کردند.

کمبود آرژنینوسوکسینات لیاز(ASLD) یک بیماری است که در میراث ژنتیکی مردم فنلاند نهادینه شده است.

در این مورد، بدن پروتیین ها را به طور معمول پردازش نمی کند و بیش از حد اسید آرژنینوسوکسینیک و آمونیاک تولید می کند که در چرخه اوره نقش دارند.

به عنوان مثال، یکی از شرکت کنندگان در این مطالعه، در 10 ماهگی در هنگام بروز علائم بی حالی و استفراغ مبتلا به این بیماری تشخیص داده شد.

قبل از آن نیز نشانه هایی از تاخیر رشد حرکتی را نشان می داد.

پژوهشگران می گویند، این به این دلیل است که بر اساس مطالعات، آمونیاک اضافی بر سیستم عصبی تأثیر می گذارد.